Dječak Jack Drury iz New Jerseya suočava se s rijetkom i terminalnom bolesti koja prijeti njegovom životu prije nego navrši 10 godina. Iako je rođen kao zdrava beba, u dobi od osam mjeseci počeo je pokazivati znakove razvoja koji nisu napredovali prema očekivanjima. Nakon što su testovi pokazali da je Jackovo stanje ozbiljno, roditelji su saznali da pati od infantilne neuroaksonalne distrofije (INAD) – izuzetno rijetke neurodegenerativne bolesti koja napada motoričke, osjetilne i kognitivne funkcije.
Ne postoji poznat lijek
INAD je genetski poremećaj koji uzrokuje nakupljanje tvari nalik mastima na živčanim vlaknima, ometajući prijenos živčanih impulsa. Bolest je toliko rijetka da je čak i Jackov neurolog nikada nije susreo. S obzirom na to da je stanje progresivno i ne postoji poznat lijek, roditelji su pokrenuli inicijativu pod nazivom „Jack’s Miracle Mission“ kako bi prikupili sredstva za kliničko ispitivanje genske terapije. Ova terapija, koja je pokazala obećavajuće rezultate u ispitivanjima na miševima, cilja ispraviti mutirani PLA2G6 gen.
Obitelj je uspjela prikupiti potrebnih 450.000 dolara u samo šest dana, a sada čekaju odobrenje od američke Agencije za hranu i lijekove (FDA) za početak ispitivanja. Međutim, terapija će biti dostupna samo za desetoro djece, a Jackovo sudjelovanje nije zajamčeno.
Unatoč teškoj dijagnozi, obitelj ostaje optimistična i nastavlja borbu za Jackov život, istovremeno podižući svijest o ovoj rijetkoj bolesti.
